أسر أيرلندية تطالب بالإسراع في إقرار دواء “ثوري” لعلاج ضمور العضلات: “الأمل مؤلم حين لا يمكن الوصول إليه”

طالبت أسر أيرلندية يعيش أطفالها مع مرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD) الحكومة بالإسراع في إقرار وتمويل دواء جديد يُعرف باسم “Givinostat“، واصفين إياه بأنه “تغيير جذري” في مسار المرض الذي يهدد حياة الأطفال ويُفقدهم القدرة على الحركة تدريجيًا.

• تبرعك سيكون له دور كبير في دعم رسالتنا وإحداث فرق حقيقي – للتبرع اضغط هنا
• تواصل معنا على فيسبوك أيرلندا بالعربي– واتساب: 0830955805
• للانضمام لـ قناة تليغرام اضغط هنا
• للانضمام لـ قناة اليوتيوب اضغط هنا
• للانضمام لـ قناة الفيسبوك اضغط هنا

ويُقدر عدد المصابين بـ DMD في أيرلندا بأكثر من 100 طفل، معظمهم من الذكور، حيث يتسبب هذا الاضطراب الوراثي في ضعف متزايد بالعضلات، وغالبًا ما يؤدي إلى الحاجة لاستخدام الكرسي المتحرك في سنوات المراهقة، ويتفاقم ليؤثر على الجهاز التنفسي.

عائلة بروغان من منطقة دينسجرانج في دبلن، كانت من أبرز الأصوات التي طالبت الحكومة بالتدخل. إذ تم تشخيص ابنهم فيون، البالغ من العمر 9 سنوات، بالإصابة بالمرض عندما كان في الثالثة من عمره.

وتقول والدته ميف بروغان: “قيل لنا يوم التشخيص أنه لا توجد خيارات حقيقية للعلاج، وطلبوا منا فقط أن نعيش حياتنا بأفضل شكل ممكن”.

لكن اليوم، تعلق العائلة آمالها على دواء Givinostat، الذي أظهر في التجارب السريرية قدرته على إبطاء تقدم المرض بشكل ملحوظ. ورغم أنه لا يمثل علاجًا نهائيًا، إلا أن ميف تصفه بـ”تغيير هائل” يمنح العائلات أملًا ملموسًا لأول مرة.

وتضيف: “اضطررنا إلى خوض محادثات مؤلمة مع طفلنا، نشرح له لماذا يضعف أكثر يومًا بعد يوم. والآن أخيرًا، لدينا شيء يمكن أن يساعد، ولكن لا يمكننا الوصول إليه. الأمل بحد ذاته أصبح مؤلمًا”.

الدواء حصل هذا الأسبوع على موافقة تسويقية مشروطة من الاتحاد الأوروبي، وهو ما يفتح الباب لتسريع اعتماده في الدول الأعضاء نظرًا لكونه يلبي حاجة طبية غير ملبّاة، إلا أن المخاوف لا تزال قائمة من أن عملية اعتماده وتمويله قد تستغرق حتى عامين.

وقال والده مايكل بروغان: “إذا استغرقت الإجراءات هذا الوقت، فربما لن يتمكن فيون من الحصول على الدواء، وهذا أمر مدمر.. لكنه أيضًا غير مقبول”.

العائلات نظمت وقفة احتجاجية أمام مبنى لينستر هاوس، مطالبة وزير الصحة بالتدخل المباشر، أسوة بما قامت به اسكتلندا وإنجلترا، حيث تم تسريع مسار اعتماد Givinostat.

وفي ردها، قالت وزارة الصحة، إنها تدرك معاناة مرضى DMD، لكنها أوضحت أن هيئة الخدمات الصحية HSE هي الجهة المخولة قانونًا باتخاذ قرارات تمويل الأدوية، بناءً على دراسات الجدوى السريرية والاقتصادية.

وأكدت الهيئة أنه لا يمكن بدء عملية تقييم تمويل الدواء دون تقديم الشركة المنتجة لطلب رسمي بالتسعير والسداد، مشيرة إلى أن مسؤولية تسويق الأدوية تقع على عاتق الشركات، وليس الحكومة.

وأضافت: “نحن نقيم جميع الطلبات بشكل صارم لضمان استخدام الموارد المتاحة بأقصى قدر من الكفاءة وتحقيق أفضل قيمة للمرضى والمجتمع”.

لكن هذه الردود لم تقنع العائلات، التي تصر على أن الوقت ليس في صالح أطفالها. كما عبّر مايكل بروغان عن الواقع الأليم قائلًا: “كل يوم يمر، تُفقد عضلات لا يمكن استعادتها. ابننا فتى قوي ومصمم على الحياة، ونريد أن نوفر له كل فرصة ليعيش حياته بأقصى ما يمكن”.

المصدر: RTÉ